发布于 2015-12-22 来源:中华康网
肾上腺脑白质营养不良(Adrenoleukodystrophy, ALD) 属于遗传代谢性疾病,目前尚无特效治疗方法。目前国际上主要治疗包括:
1.骨髓移植(对极早期脑型患儿),国外报道50%有稳定病情作用。 江西省儿童医院神经内科钟建民
2.调整免疫反应(针对脑型患儿),激素、干扰素、免疫球蛋白等仍在试用中。
3.饮食治疗,油酸饮食,罗伦佐油:即三油酸甘油脂和三芥酸甘油脂的4:1混合物以及限制极长链脂肪酸(Very-long-chain fatty acids,VLCFA)摄入,可以降低血浆VLCFA水平,但不能阻止或逆转神经异常,目前正在对无症状ALD患儿进行观察。国外也有试用深海鱼油(DHA)治疗,其疗效如何及怎样进行科学质控,尚待进一步探讨。
肾上腺脑白质营养不良,预后极差,大多在发病1~4年内死亡。