治疗
替代治疗是血友病目前最有效的治疗方法。在过去数十年中,血友病的有相当大的进步,目前正在进行的研究是探寻改善血友病患者生活质量的方法,以及研究可能的治愈手段。
补充各种来源的因子VIII/IX是目前的主要治疗方法
最初血友病的治疗是通过输全血、或新鲜冰冻血浆来提供因子VIII/IX,但需要患者住院,而大量的输注会导致血管负荷过重,同时因为其未经病毒灭活,可能导致血源性病原体传播;山东省立医院小儿血液内分泌科戴云鹏
输注新鲜冰冻血浆在1-5℃下融化后收集的不溶物质冷沉淀,但仍然有传播病毒的危险,过敏反应较多,并且不利于保存、重配以及家庭治疗时输注;
血浆源性凝血因子:易于保存、重配和输注,凝血因子含量确定,病毒灭活;但仍然有病毒感染的潜在危险(中国80%患者合并丙肝病毒感染);
重组人凝血因子,含有微量或没有人源蛋白,降低了血播性疾病的危险;
受到西方国家的医师和患者的普遍信赖,认为重组人凝血因子比血浆源性凝血因子更安全,如重组人凝血因子VIII拜科奇。
根据治疗时机:
・按需治疗:发生出血事件后进行治疗;
・预防治疗:定期基础性给予凝血因子替代治疗,预防出血,明显减少关节损伤,降低残疾发生,尤其适合成长发育中的儿童。家庭治疗是预防治疗非常有效的模式。