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家族性矮小患儿存在治疗需求，身材矮小易对小儿产生不良心理影响，提倡早诊断、早治疗。临床多采用生长激素治疗，但疗效相比生长激素缺乏的部分儿童较差，且治疗所用的生长激素剂量偏大，但多数儿童通过治疗后也可达到相对较满意的终身高。临床提倡早期治疗，治疗越早、费用越低、生长潜力越大；治疗越晚、费用越高、生长潜力越小、效果越差。