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特发性矮小指小儿身高低于同民族、同年龄、同性别2个标准差或者3个百分位，同时排除遗传性因素、内分泌性因素、营养障碍性疾病以及全身性疾病。特发性矮小治疗上与其他矮小症相似，同样可使用生长激素治疗，剂量偏大，且疗效相比生长激素缺乏的部分儿童较差，早期治疗效果相对明显，治疗疗程相对较长。男童骨龄在16岁之前、女童骨龄在14岁之前均可接受治疗。