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白血病主要基础治疗为化学治疗，治疗主要利用细胞毒性药物杀灭白血病细胞，或转换白血病细胞为正常细胞。研究发现，早期治疗化学药物对白血病具有明显疗效，随疾病研究不断深入及药物不断研发，逐渐发现联合治疗相比单药治疗有效率更高，而且随医学技术不断进步，已开展造血干细胞移植，包括骨髓干细胞及外周血干细胞移植，患者可得到彻底治愈的机会，生存期得到较大延长。