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再生障碍性贫血目前已成为可治愈性疾病，慢性再生障碍性贫血病程较长，可口服免疫抑制剂，如环孢素A治疗。通过使用强烈免疫抑制剂治疗，重型患者目前治愈率可达50%以上。强烈免疫抑制剂，如免疫球蛋白、兔的免疫球蛋白、马的免疫球蛋白，为重型再生障碍性贫血患者带来巨大福音，随异基因造血干细胞移植技术的出现，通过移植手段，重型再生障碍性贫血治愈率可达70%-90%，多数患者可获得长期生存。但造血干细胞移植后，需配合其它免疫制剂应用，如移植后需坚持口服一定时间的环孢素A，以达到完美治疗效果。