再生障碍性贫血最佳治疗就是造血干细胞骨髓移植，造血干细胞移植也受一定的限制，一般儿童或者年轻人诊断为再生障碍性贫血时，应该尽快进行HLA抗原配型，全相合的无关供者或者亲缘性不全相合的供者都可捐献骨髓。

患者应该避免接触可疑药物或者是化学物质，重度再生障碍性贫血的患者可进行支持治疗，能够维持患者的存活时间，从而接受进一步的治疗。

若重型再生障碍性贫血患者有严重的中性粒细胞减少，常常容易伴发感染，此时需用广谱抗生素。感染原因不明时，还要通过体检以及影像学检查，找到具体的感染灶，比如口咽部、直肠、肛门等。

如果是真菌感染，用抗真菌药物，血小板和红细胞可能会严重低下，此时要通过输注血小板和红细胞才能够维持生命。血小板和红细胞的输注，容易导致输血无效，还要进行血小板相合配型的输注。慢性输血的患者，长时间的输血会导致铁过载，这时要进行去铁治疗。

有些再生障碍性贫血患者，缺乏合适的骨髓捐献者，此时免疫抑制是治疗首选，患者生存依赖于移植和免疫抑制治疗的效果，成功移植可以治愈骨髓衰竭。但是免疫抑制治疗后，患者仍有复发风险。