骨髓增生异常综合征（MDS）是一组起源于造血干细胞，以血细胞病态造血，高风险向急性髓系白血病（AML）转化为特征的难治性血细胞质﹑量异常的异质性疾病。MDS的治疗措施如下：

1、支持治疗：严重贫血和有出血症状者可输注红细胞和血小板。粒细胞减少和缺乏者应注意防治感染。长期输血致铁超负荷者应行除铁治疗；

2、促造血治疗：可使用雄激素，如司坦唑醇、十一酸睾酮等。造血生长因子，如粒细胞集落刺激因子、促红细胞生成素等，能改善部分患者的造血功能；

3、诱导分化治疗：可使用全反式维A酸和1，25-二羟维生素D3少部分患者会出现血象的改善。也有以造血生长因子作为诱导分化剂使用；

4、生物反应调节剂：沙利度胺及来那度胺对5q-综合征有较好疗效。免疫抑制剂可用于部分低危组MDS；

5、去甲基化药物：5-氮杂-2′-脱氧胞苷能逆转MDS抑癌基因启动子DNA甲基化，改变基因表达，从而减少输血量，提高生活质量，延迟向AML转化；

6、联合化疗：对于脏器功能良好的MDS患者可考虑使用联合化疗，如蒽环类抗生素联合阿糖胞苷、预激化疗，部分患者能获一段缓解期。MDS化疗后骨髓抑制期长，要注意加强支持治疗和隔离保护；

7、异基因造血干细胞移植：是目前唯一可能治愈MDS的疗法。IPSS中、高危者第一步考虑是否适合移植，尤其是年轻、原始细胞增多和伴有预后不良染色体核型者。低危患者伴严重输血依赖，应在脏器功能受损前及早移植。

参考资料：[1]葛均波,徐永健.内科学.第8版[M].北京.人民卫生出版社.2013.