肿瘤的靶向治疗是指在肿瘤分子生物学的基础上，将肿瘤相关的特异性分子作为靶点进行治疗的手段，治疗大多数以肿瘤标志物作为靶点。另外，在肿瘤的发生、生长和转移过程中，参与其中的多种异常传导信号、异常细胞周期，肿瘤内环境的改变以及肿瘤血管等因素，也可以作为靶向治疗的靶点。

靶向治疗的靶点针对肿瘤细胞特异性分子的表型、分子的受体以及信号传导通路等，部分新生肿瘤血管生成和细胞周期调节，实现了抑制肿瘤细胞或者促进其凋亡的作用。临床上常用的靶向药物包括单克隆的抗体、选择性激酶的抑制剂，以及激酶下游信号传导通路的抑制剂、抗血管生成抑制剂、细胞凋亡诱导剂，端粒酶诱导剂、抑制剂等一系列产品。