重型再生障碍性贫血发病急、病情重,会有很明显的或者很严重的贫血、出血以及感染。所以重型再生障碍性贫血死亡率比较高,以往能够达到90%以上。但是最近十年来随着治疗方法的改进和支持治疗的进步,重型再生障碍性的贫血预后已经有了明显的改善,但是仍有1/3的患者死于感染和出血。
一旦得了重型再生障碍性贫血,这些患者可能会有明显的出血的倾向,可以表现为皮肤或黏膜的出血,严重时候甚至出现内脏的出血。颅内出血是死亡率比较高的风险,还有重症的感染,患者可能会合并革兰氏(-)杆菌的感染,也有可能会合并(+)球菌,甚至可能同时有真菌的感染。所以往往感染的症状比较重,也是死亡危险因素之一,因此一定要注意。平时这样的患者也要注意家庭环境中的卫生,避免磕碰,主要是避免由于这些意外的因素给患者的伤害进一步地加重。
重型再生障碍性贫血的治疗主要是有两个方法,第一,异基因造血干细胞移植,适应证是年龄<40岁,并且有合适的供者,作为重型再生障碍性贫血,如果符合条件是一线治疗,移植后的患者约80%可以获得长期的生存。对于其他缺乏同胞供者的患者,可以考虑用替代供体移植作为首选的治疗方法,但是愈后要和个体的很多的因素有相关性。第二个方法是免疫抑制治疗,就是对不使用移植治疗的患者可采取免疫抑制治疗。治疗方案也是多个药物的联合治疗,要结合患者的个体的情况,免疫制剂有抗胸腺细胞的球蛋白以及抗淋巴细胞的球蛋白和环孢素,具体的治疗方案一定要结合个体化的治疗。另外在治疗的过程中也需要同步的支持治疗,主要是这些联合治疗方案能够改善患者的预后。