目前急性髓系白血病经诱导治疗，约85%-90%的患者得到缓解，5年EFS为45%-55%。规范的治疗包括诱导治疗与诱导后的巩固/加强治疗。

最有效的药物是阿糖孢苷和蒽环类抗癌药，但儿童急性髓系白血病方案通常联合其他药物，如VP-16(组成AE方案)或6TG(组成DAT方案)，两方案效果相近，CR率为83%，6年FS为43%蒽环类药物中以柔红霉素应用最多。

有研究尝试用其他蒽环类药物如去甲氧柔红霉素和米托蒽醌取代柔红霉素，与Ara-C、组成AE方案或MAE方案，但和DAE方案相比有效率或长期生存率均无明显差异。

有研究，缩短化疗间歇期可使EFS明显提高有研究，把每疗程的Ara-C延长至10天，长期生存率得到提高。大剂量Ara-C在成人急性髓系白血病中可以提高疗效，但在儿童急性髓系白血病中没有优势。

急性髓系白血病化疗骨髓抑制较重，但BFM的随机对照研究表明预防性使用G-CSF未能减少感染并发症，对5年生存率也没有影响，所以不推荐在儿童急性髓系白血病治疗中常规预防性使用G-CF。

急性髓系白血病理想的治疗应包括骨髓肿瘤和髓外病灶的控制。急性髓系白血病累及中枢也不罕见，特别是M4型和M5型最多。中枢预防例如腰穿鞘注等是治疗方案的一部分，但未见与长期生存率有关。

急性髓系白血病诱导缓解后，仍然需强烈治疗。巩固治疗可用诱导化疗所用药物，或改换其他非交叉耐药性药物。

研究显示，巩固治疗使用大剂量Ara-C和常规剂量相比疗效较好巩固治疗理想的疗程数多认为最少3个疗程，有研究比较4个或5个疗程的巩固治疗发现二者疗效相同。

有研究显示，异基因造血干细胞移植和常规化疗相比能提高疗效，也有研究显示两者无区别。对有预后良好因素的患者，因为常规化疗已获得较好的疗效，有人建议造血干细胞移植在首次复发之后进行。

除M3以外，急性髓系白血病维持治疗没有意义；有研究显示，m3型急性髓系白血病用6-m+Mx小剂量化疗和维A酸进行维持治疗2年，能明显提高长期生存率，还需按时复查，以了解病情。