生长激素缺乏症的主要治疗方法是进行基因重组人生长激素(rhGH)替代治疗，安全性比较高。如果还同时伴有性腺轴功能障碍，还要加用性激素治疗，具体治疗方案应咨询专业医生。

基因重组人生长激素(rhGH)替代治疗已被广泛应用于生长激素缺乏症的治疗。促生长治疗应持续至骨闭合为止。治疗时年龄越小，效果越好，以第1年效果最好，身高增长可达到10-12厘米/年以上，以后生长速率可有所下降。治疗过程中可能出现甲状腺功能减退，故须进行监测，必要时加用左甲状腺素维持甲状腺功能正常。血清IGF-1和 IGFBP-3水平检测可作为这种治疗方法疗效和安全性评估的指标。

应用rhGH治疗的副作用少见，主要有以下几方面：

1、注射局部红肿的症状，与rhGH制剂纯度不够以及个体反应有关，停药后可消失；

2、少数患者注射后数月会产生抗体，但对促生长疗效无显著影响；

3、暂时性视盘水肿、颅内高压等，比较少见；

4、股骨头骺部滑出和坏死的发生率甚低。

此外，目前临床资料未显示生长激素治疗可增加肿瘤发生复发的危险性或导致糖尿病的发生，但对恶性肿瘤及严重糖尿病患者不建议用rhGH治疗。治疗前应常规行头颅MRI检查，以排除颅内肿瘤。在hGH治疗前及治疗过程中均需定期检查空腹血糖、胰岛素水平，必要时行OGTT试验，排除糖尿病及糖代谢异常。考虑合并多种垂体激素缺乏者，治疗过程中还需注意监测肾上腺皮质功能。

如果同时伴有性腺轴功能障碍，骨龄达12岁时可开始用性激素治疗。男性可注射长效庚酸睾酮；女性可用炔雌醇或妊马雌酮，同时需监测骨龄。