阵发性睡眠性血红蛋白尿症的治疗方法有药物治疗、手术治疗，患者应严格遵医嘱进行，以免出现其他不良反应。

一、药物治疗

1、控制溶血发作

（1）糖皮质激素：作用机制可能与替代途径的补体激活有关，一般情况下常用波尼松。但是在急性溶血发作，也可用氢化可的松或地塞米松静脉滴注，多数血红蛋白尿可在1-3天内消失，7天内尿潜血转阴，为防止复发可以改为口服泼尼松.但是在使用糖皮质激素类药物治疗时，一定要注意不能够长期使用，以免长期使用出现副作用，比如向心性肥胖、水牛背、满月脸、骨质疏松、血压增高等。

（2）小剂量化疗：有应用6-巯嘌呤或丁酸氮芥加泼尼松或长春新碱、环磷酰胺和波尼松联合美法仑加泼尼松治疗，可抑制阵发性睡眠性血红蛋白尿症干细胞，但是治疗的疗效尚不确定。

（3）维生素E：对细胞膜有保护作用，但是效果并不肯定。维生素E属于维生素类，一般人都可以使用，多没有副作用出现。

（4）碳酸氢钠：可以起到碱化血液、尿液的作用。碳酸氢钠属于一种碱性药物，大部分人都可以使用，而且多没有副作用出现。

（5）抗补体单克隆抗体：依库珠单抗是人源化抗补体C5的单克隆抗体，阻止膜攻击复合物的形成。可显著减轻血管内溶血，减少血栓形成，延长生存期。应用前需接种脑膜炎奈瑟菌疫苗，该药虽能控制溶血症状，但无法彻底治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症，并且有发生突破性溶血的可能性。

2、贫血治疗

（1）铁剂治疗：阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者每日尿铁量约0.1mg，是正常尿排铁量的200倍，铁剂治疗后多有效，给铁剂后，正常的与阵发性睡眠性血红蛋白尿症红细胞均生成加速，这些新形成的大量阵发性睡眠性血红蛋白尿症红细胞易诱发溶血，一般给铁剂治疗后5天左右会诱发溶血加重，为防止此不良反应，口服铁剂可从小剂量开始。在服用铁剂的同时，也可以给予泼尼松或酌情输注生理盐水洗涤的红细胞，可以抑制阵发性睡眠性血红蛋白尿症红细胞的生存和释放，防止加重溶血。

（2）雄激素：雄激素治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症有效，其作用是促进红细胞造血，并使红细胞生成素分泌增加，常用药物为达那唑。达那唑是一种甾体杂环化合物，具有抗初性腺激素作用和轻度雄激素作用，有些患者服用后多会出现痤疮、水肿、多毛、乳房变小、体重增加、头痛、肝功能障碍等症状。

3、血管栓塞的治疗：一般可以采用肝素抗凝治疗，但需注意小剂量肝素可激活补体，加重溶血，使血栓形成恶化。因此需尽快转为双香豆素类药物抗凝治疗，右旋糖酐治疗效果较好，在体外证实能抑制阵发性睡眠性血红蛋白尿症溶血。但是长时间的使用抗凝药物很容易增加出血风险，需要定期检查凝血时间。

二、手术治疗

异基因骨髓移植是唯一可以治愈本病的方法，阵发性睡眠性血红蛋白尿症是克隆性疾病，少数患者还可能自愈，而骨髓移植有一定风险，因此需谨慎考虑。目前认为仅适用于年轻、有重型再障或难以控制的重度溶血、反复血栓形成患者。移植成功率约为50%-70%，但移植早期死亡率甚高，可达33.3%。