纯红细胞再生障碍性贫血的药物治疗主要有糖皮质激素、环孢素、细胞毒免疫抑制剂、丙种球蛋白、雄激素。

1、糖皮质激素：可作用于免疫反应的各期，抑制免疫反应的多个环节，也可提高红系祖细胞对促红细胞生成素的敏感性，刺激骨髓造血。

2、环孢素：主要选择性抑制Ｔ淋巴细胞活化，使毒性Ｔ细胞数量明显减少，可单独或联合糖皮质激素应用。

3、细胞毒免疫抑制剂: 常用的是环磷酰胺，其作用机制为杀伤增殖期或某些静止期淋巴细胞，不能使用环孢素治疗或环孢素治疗无效的患者，以及继发于T细胞大颗粒淋巴细胞白血病的患者可考虑使用，与糖皮质激素联用可增强效果。

4、丙种球蛋白：具有免疫调节、抗病毒等作用。主要用于病毒感染后继发纯红细胞再生障碍性贫血患者，也可用于糖皮质激素治疗无效的患者。

5、雄激素：可刺激肾脏分泌促红细胞生成素，也可直接刺激骨髓造血功能，使红细胞生成增加，一般与其他药物联用。