再生障碍性贫血包括重型再障或极重型再障，造血干细胞移植属于良好的治疗手段。全相合造血干细胞移植成功率较高，有经验的移植中心可达到90%以上。

如果存在全相合供者，进行异基因造血干细胞移植对于再障属于较好治疗方法。如果没有全相合造血干细胞移植供者，进行半相合移植部分患者可获得较好治疗效果。

但患者若服用药物治疗，则通常治疗时间长，治疗反应差，甚至部分患者治疗过程中因感染或出血危及生命。