糖原累积病2型（GSDⅡ）是一个多系统受累的疾病，需要多学科综合治疗。随着rhGAA的应用，成为可治疗的罕见遗传病，早期诊断和早期治疗是改善预后的关键，可以各方面进行对症支持治疗。

1、心血管系统：主要表现为心肌病、心力衰竭及心律失常，以婴儿型患者多见。在疾病早期可表现为左室流出道梗阻。应避免使用地高辛及其他增加心肌收缩力的药物、利尿剂及降低后负荷的药物如ACE抑制剂，以免加重流出道梗阻，但在疾病后期出现左室功能不全时可适当选用。

2、呼吸系统：评估呼吸功能，包括睡眠呼吸功能评估。积极清理呼吸道分泌物，积极控制呼吸道感染，当出现睡眠呼吸障碍时给予持续正压通气(CPAP)或双水平气道正压通气(BiPAP)治疗。

3、消化系统：吞咽困难、胃食管反流等常导致营养摄入不足，可采用视频荧光镜评估吞咽和胃食管反流，确定是否需要鼻胃管喂养。建议高蛋白、低碳水化合物饮食，并保证足够的能量、维生素及微量元素的摄入。

4、运动和康复治疗：随着骨骼肌损害的逐渐加重、运动能力下降、姿势及体位改变可导致关节活动受限、变形和骨质疏松等，应定期评估心肺功能、肌肉力量及活动能力，鼓励力所能及的运动和功能训练。加强吞咽、语言、肢体运动训练等，防止失用性萎缩。应避免高强度、对抗性运动及过度劳累。

5、其他：麻醉风险高，应尽量减少全身麻醉。如果需要麻醉，推荐使用氯胺酮，因该药不影响心脏前后负荷，可避免发生心脏缺血缺氧。不宜使用异丙酚及氯化琥珀胆碱。另外，按时进行预防接种，注意手卫生，预防感染。

参考资料：[1]顾学范.临床遗传代谢病.第1版[M].北京.人民卫生出版社.2015.