先天性再生障碍性贫血患者，经过积极治疗后，一般可以治好。

先天性再生障碍性贫血，主要是常染色体隐性遗传，患者染色体修复系统中基因相关疾病的基因突变导致DNA修复能力缺陷，引起染色体畸变率增高，造成机体功能障碍和脏器畸形。

部分患者成纤维细胞，持续产生超量的细胞生长因子，可能与易发生白血病有关。治疗的方法为干细胞移植、粒巨细胞集落刺激因子或粒单细胞集落刺激因子治疗。

此时也可以使用雄激素、皮质激素、进行治疗，如康力龙、强的松等药物，经过上述系统治疗后，多数患者可以治好。