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当前针对线粒体脑肌病的治疗主要为对症治疗、经验性治疗及姑息治疗，无特异性药物，临床常用辅酶Q10、左旋肉碱，发作时可用左旋精氨酸进行治疗。此外，亦可应用有毒性的物质进行替代或透析性治疗，国内尚未开展。总体而言，线粒体脑肌病当前无针对性、特异性的有效治疗方法。临床中，若患者合并有癫痫发作症状，可进行抗癫痫治疗，但应避免应用丙戊酸钠，以免加重患者的乳酸性酸中毒症状。若患者合并有糖尿病，应避免应用二甲双胍，以免干扰三羧酸循，导致乳酸堆积。此外，还可对患者疾病抗阻力训练，以改变其基因突变症状。