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儿童身材矮小在临床上强调早发现、早诊断、早治疗。孩子的年龄越小，骨骺的软骨层增生及分化越活跃，孩子生长的空间及潜力越大，对治疗的反应越敏感。另一方面，矮小儿童的治疗费用跟体重成正比，孩子的体重越重，用药剂量就越大，治疗费用就越高。国内矮小儿童接受治疗一般比较晚，70%的患儿开始治疗的年龄在10-13岁，而国外矮小儿童的治疗年龄就较小。以国内的治疗标准来看，不同适应症的儿童，建议开始治疗的年龄如下。生长激素缺乏症，一经诊断立即开始治疗；特发性矮小，起始治疗的年龄为5岁；小于胎龄儿，≥4岁儿童身高仍低于同年龄、同性别，正常儿童平均身高的负的2个标准差；特纳综合征，身高位于正常女性生长曲线的第5百分位数以下时，即应开始生长激素的治疗，可早至2岁开始；小胖威利综合征，普遍认为在肥胖发生前(通常在2岁左右)开始生长激素治疗是有益的.生长激素治疗的疗程，因病情的需要而不同，治疗一般不短于1-2年。治疗时间过短，患儿的获益，对其增身高的作用不大。例如生长激素缺乏症的儿童，为改善身高，生长激素疗程宜长，可持续至身高满意或者骨骼融合。