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SMA又叫脊髓性肌萎缩症，SMA是一种常染色体隐性遗传性疾病，主要是因为脊髓的前角细胞慢慢变性、凋亡，而引起的四肢无力和萎缩，以及咽喉部或者呼吸肌问题等一系列下运动神经元综合征。根据不同的起病年龄将SMA分为0、1、2、3、4等5个不同的类型，具体如下：1、0型：SMA主要是儿童期起病，0型主要是在胎儿期就起病，此情况下的孩子很难成活，通常在出生后1个月之内，就会因为各种并发症而去世；2、1型：起病年龄在6个月之内，此情况下的孩子也很难成年，多在2岁之内因为各种并发症而去世；3、2型：是指发病年龄在18个月之内，因为其病情也相对比较重，所以也很少能成年，也多在2岁之内因为并发症而去世；4、3型：根据发病的起病年龄又分为3A和3B型，3A型是发病年龄为18-36个月，此情况下的孩子相对病情比较轻，多能够存活到成年。3B型是3-21岁发病，临床症状相对比较轻，也一般能够成年。此外，＞21岁以后起病的，叫做成年型的SMA，成年型的SMA，其临床征兆相当就比较轻，一般能不太多的影响生命。SMA目前也有比较新的治疗策略，如刚在中国已经被面试的上市的诺西那生钠，是一种反义寡核苷酸，可以在临床上缓解或者延长SMA的临床寿命。