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2019-12-10
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(路透社医学新闻）据多伦多大学的Douglas Biggar博士及其研究小组在1月出版的儿科学杂志上著文报导，30例杜兴氏肌营养不良（DMD）患者经过数年地夫可特（deflazacort）治疗后，其肌肉功能和呼吸肌力均得以保存，且脊柱侧凸的严重程度也有所降低。
在这些患者平均8.4岁时开始接受每天0.9mg/kg的地夫可特治疗，并将随访结果和24例未治疗的DMD患者进行对照研究。平均随访时间为3.2年，其中5例患者随访时间超过5年。如果患者年龄增加或出现体重增加就逐渐降低地夫可特的治疗剂量。
在治疗组平均10岁左右时，可以行走、爬楼梯及从地板上站起的患者数目远多于未治疗组。到患者平均年龄到13.7岁时，13例未治疗组患者因为脊柱侧凸而接受了手术治疗，而地夫可特治疗组没有这样的病例。
在平均10岁时，地夫可特治疗组用力肺活量（FVC）的预测值百分比为85.3%，而未治疗组为74%；到平均13岁时，地夫可特治疗组的预测值百分比仍在80%以上，未治疗组则下降到43.2%。
基于以上发现，研究小组认为：即使DMD患者到了完全依靠轮椅的程度也不应终止地夫可特的治疗。
地夫可特的主要副作用为生长抑制和无症状性白内障，但研究人员认为生长抑制可能会为肌肉功能的保持带来好处。
