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肝豆状核变性为代谢障碍性疾病，治疗时以改善铜的代谢障碍为主，需注意减少铜的摄入；防止铜在肠道的吸收；尽量促进铜的排泄。若能早期发现、早期诊断疾病，并进行驱铜治疗，患者的生存期及生活质量能够基本不受影响。该病以青少年发病居多，经早期治疗对患者运动能力、情绪、智力方面的影响均较小。此外，患者还需注意少食含铜丰富的食物。