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诺西那生钠通常可以完全治愈SMA，即脊髓性肌萎缩症，但是需要长期应用诺西那生钠才有效果，且是鞘内给药，即需要通过腰穿的方法注射药物，操作并不方便。诺西那生钠是反义寡聚核苷酸，是一种基因治疗，是SMA的特效治疗，通常可以从根本上治愈SMA。目前诺西那生钠在国内上市不足2年，通常效果较好，但价格过高，而且需要长期治疗，一般家庭可能难以负担。但诺西那生钠给许多脊髓肌萎缩症患者带来福音，是目前有效的药物，且没有替代产品。但同时技术也在革新，也可能会产生类似的药物，更多靶向药物也会问世，对于SMA的治疗可起到推波助澜的作用。